Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Nettside FDA godkjent Kaftrio 2 5 ar

FDA har godkjent Kaftrio til 2-5-åringene



26.04.2023
Sharon Gibsztein

Amerikanske legemiddelmyndigheter har nå godkjent CF-medisinen Kaftrio for aldersgruppen 2-5 år, og som har minst én F508del-mutasjon, eller som har vist effekt i laboratorieforsøk (in vitro). Produsent Vertex har en lignende søknad for samme aldersgruppe inne hos europeiske legemiddelmyndigheter. Kaftrio er en CFTR-modulator, også kalt årsaksbehandling, for cystisk fibrose. Per idag er den i Norge godkjent til bruk fra 6 år og oppover for de som har minst én F508del-mutasjon.

 

Det er i en pressemelding at produsent Vertex forteller om den nye godkjenningen. Den amerikanske versjonen av Kaftrio heter Trikafta. Kaftrio/Trikafta består av virkestoffene ivacaftor, tezacaftor og elexacaftor.

 

Bredere godkjenning i USA: Kan teste seg til å få bruke Kaftrio

Noe av det mest interessante med de amerikanske godkjenningene, også denne, godkjenner bruk av Kaftrio etter positiv in vitro-testing. In vitro-testing betyr at man tar cellemateriell fra enkeltpersoner med CF og dyrker frem celleklumper (organoider) fra enkeltpersoner med CF i en laboratorieskål. Så legger man oppi den aktuelle medisinen på celleklumpen i laboratorieskålen. Hvis man ser at medisinen har ønsket effekt på celleklumpen, kan man med stor sikkerhet anta at medisinen vil kunne fungere i kroppen til personen som har levert cellematerialet - og den aktuelle pasienten får lov til å starte å bruke medisinen selv om hen ikke har F508-del mutasjonen.

 

Europa: ikke godkjent in vitro-testing

Til sammenligning, er Kaftrio i Europa, og dermed Norge, kun godkjent for de som har F508del-mutasjon. Mulighet for å kunne bruke Kaftrio på bakgrunn av celleklump-testing (in vitro-testing) er ikke nevnt i den europeiske godkjenningen. Se den norske godkjenningen her.

Den europeiske godkjenningen er i sin helhet basert på kliniske studier på mennesker. Slik testing kalles in vivo-testing (hos levende-testing).

CF-foreningen mener at også europeiske og dermed norske myndigheter bør kunne gi grønt lys for godkjenning til celleklump-testing (in vitro-testing) for Kaftrio og andre typer CFTR-modulatorer.

 

Bakgrunnen for den nye indikasjonsutvidelsen

Bakgrunnen for den nye indikasjonsutvidelsen for Kaftrio, er en 24-ukers fase 3 åpen studie som inkluderte 75 barn i alderen 2 til 5 år med CF for å evaluere sikkerhet, farmakokinetikk og effekten av TRIKAFTA ® (Kaftrio). Studieopplegget ble generelt godt tolerert, med en sikkerhetsprofil i samsvar med den som ble observert i eldre aldersgrupper, og førte til forbedringer i svettekloridkonsentrasjon, et mål på CFTR-funksjon og lungefunksjon. Dataene fra denne studien ble nylig publisert i American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, heter det i pressemeldingen.

Jennifer Goralski er assisterende professor i medisin og pediatri, meddirektør, Adult Cystic Fibrosis Center, University of North Carolina School of Medicine, og hovedansvarlig forsker for TRIKAFTA ® (Kaftrio) 2- til 5 år gamle pivotale kliniske studie.

Hun understreker at å kunne gi CFTR-modulatorbehandling til små barn vil kunne påvirke barnas sykdomsutvikling.

I klartekst betyr det at man regner med at når man kan gi CFTR-modulatorbehandlign fra tidlig alder, vil man kunne hindre at de typiske CF-lungeskadene utvikler seg, og at mennesker med cystisk fibrose vil kunne ha langt mer normale liv med mindre sykdom og forhåpentlig også mindre behandlingsregime.

 


Chiesi Pharma Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen